本周出版的英國《自然》雜志發(fā)表的一項神經(jīng)退行性疾病研究顯示，一種抗體療法可以減少輕型阿爾茨海默病患者大腦內(nèi)的β-淀粉樣蛋白斑塊。該研究提供了臨床前數(shù)據(jù)和Ⅰ期臨床試驗初步結(jié)果，二者皆支持進(jìn)一步開發(fā)該抗體用于治療阿爾茨海默病。

β-淀粉樣蛋白在大腦內(nèi)逐漸累積是阿爾茨海默病的一個標(biāo)志。一般認(rèn)為是β-淀粉樣蛋白相關(guān)毒性引發(fā)突觸功能障礙和神經(jīng)退行，這二者會導(dǎo)致阿爾茨海默病發(fā)病，但是，目前針對β-淀粉樣蛋白的臨床療法一直不成功。

此次，美國著名生物科技公司百健的研究人員阿爾弗雷德·桑多克及其同事，報告了人類單克隆抗體“Aducanumab”的開發(fā)情況，這是由百健開發(fā)的治療阿爾茨海默病的藥物，可以有選擇地針對β-淀粉樣蛋白，被稱為“戰(zhàn)勝阿爾茨海默病的新希望”。現(xiàn)在，研究人員表示，在基因改造小鼠模型中，“Aducanumab”可以進(jìn)入大腦，劑量依賴性地減少可溶和不可溶的β-淀粉樣蛋白。

論文作者還開展了雙盲隨機(jī)安慰劑對照Ⅰ期臨床試驗，以評估每月向存在輕度認(rèn)知功能障礙或輕度癡呆并且腦內(nèi)存在β-淀粉樣蛋白沉積物的阿爾茨海默病患者注射“Aducanumab”后呈現(xiàn)的安全性和耐受性。在1年的時間里，165位病人每月注射安慰劑或“Aducanumab”。在治療54周之后，注射“Aducanumab”的病人腦內(nèi)β-淀粉樣蛋白顯著減少，劑量越高，斑塊下降幅度越大；而注射安慰劑的病人的大腦無明顯變化。期間有40位病人中斷治療，其中20位是因為出現(xiàn)不良反應(yīng)，包括劑量依賴性淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常。

該論文的觀點文章作者總結(jié)說，證實抗β-淀粉樣蛋白療法可以延緩認(rèn)知衰退，將徹底改變我們理解、治療和預(yù)防阿爾茨海默病的方式。（記者 張夢然）