“麥吉通過兩個階段的CAR-T治療，體內(nèi)已經(jīng)沒有白血病細胞，生命體征平穩(wěn)，完全可以長期生存，我們對她的前景很樂觀。”患有急性淋巴細胞白血病的菲律賓籍女孩麥吉（化名）在中國接受了CAR-T細胞免疫療法治療后，恢復(fù)良好，日前，其主治醫(yī)生表示。

而此前，也有患者在其他醫(yī)院接受了“號稱與美國斯坦福大學(xué)合作的腫瘤生物免疫療法”離世而引起社會廣泛關(guān)注。

同是細胞免疫療法，為何會導(dǎo)致截然不同的結(jié)果？

為了探明“細胞免疫治療”到底靠不靠譜，記者采訪了第二軍醫(yī)大學(xué)附屬長海醫(yī)院血液科主任楊建民教授，他是我國甚至全球最早開始接觸CAR-T細胞免疫療法的臨床醫(yī)生之一，早在1997年赴美留學(xué)時，楊建民就展開了針對CAR-T的研究。

到底什么是免疫療法？

其實，免疫療法已有30多年的歷史，只是最近兩年才逐漸走入大眾視野。2013年，癌癥免疫療法被評為年度十大科學(xué)突破，并且位居第一；2014年末，世界權(quán)威雜志《科學(xué)》將“癌癥免疫療法”預(yù)測為2015年十大科技突破之一。

近年來，越來越多的臨床證據(jù)也表明，人體的免疫系統(tǒng)可成為對抗腫瘤的一個“強大盟友”，而癌癥免疫療法就是一種針對人體免疫系統(tǒng)而非直接針對腫瘤的療法，主要包括過繼性細胞治療、免疫調(diào)節(jié)劑、腫瘤疫苗以及免疫結(jié)合點阻斷治療等。

在目前眾多免疫治療方法中，CAR-T是最為先進的治療方法，無論在國內(nèi)還是國外都受到了“熱捧”。2014年CAR-T成為癌癥研究領(lǐng)域最大焦點，甚至有專家認為，隨著CAR-T技術(shù)的日益進步，一場真正的醫(yī)療革命即將上演。

CAR-T，全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即嵌合抗原受體T細胞免疫療法。“這是一個出現(xiàn)了很多年，但是近幾年才被改良使用到臨床上的新型細胞療法。”楊建民告訴記者，“CAR-T是基因修改T細胞的治療方案，換句話說就是把病人的免疫T細胞在體外通過生物技術(shù)改造，令其識別腫瘤細胞表面的抗原，然后把這些細胞輸回給病人，達到識別、殺死癌細胞的治療效果。”

它的主要過程是從癌癥病人身上分離免疫T細胞，利用基因工程技術(shù)給T細胞加入一個能識別腫瘤細胞，并且同時激活T細胞殺死腫瘤細胞的嵌合抗體，再經(jīng)過體外培養(yǎng)，大量擴增CAR-T細胞，然后將細胞輸回病人體內(nèi)。

與NK、CIK、DC等細胞的生物免疫治療相比，CAR-T治療是一種專一性的靶向治療。“針對不同的腫瘤，找到腫瘤表面抗原，根據(jù)這個腫瘤表面抗原的特異性，把T細胞靶向到腫瘤層去，讓CAR-T細胞有一個非常針對性的靶向治療的特性。如果靶向特異性高的話，治療效果是非常好的。”

免疫治療有長處，但非萬能

這么好的治療方法，是否對所有患者都適用呢？

楊建民反復(fù)強調(diào)：“免疫治療有它的長處，但不是萬能的，風(fēng)險依舊存在。”以長海醫(yī)院現(xiàn)在對CAR-T的使用原則為例，“只有當(dāng)其他療法都用過，不起效的時候，再試試CAR-T”。

目前，包括CAR-T在內(nèi)的免疫療法基本上屬于臨床試驗階段，相關(guān)治療技術(shù)還在發(fā)展之中，仍然有許多改進的空間，比如：在治療實體腫瘤時，如何克服腫瘤免疫抑制微環(huán)境、如何解決脫靶毒性等，這些都是亟待解決的問題。“在臨床上，CAR-T治療失敗的患者也有，卻沒有人報道他們。”楊建民說，“踏實看病，不要總想搞個大新聞。”畢竟對于絕大多數(shù)缺乏相應(yīng)免疫學(xué)知識的患者來說，在臨床單位的宣傳攻勢面前，是無法判斷細胞治療的優(yōu)缺點和療效的。

另一方面，我國仍然缺少與“免疫療法”相關(guān)的法律法規(guī)，這也在一定程度上造成了市場亂象。“很多單位只是照葫蘆畫瓢地開展免疫治療技術(shù)。我一直認為開展免疫治療必須嚴守兩道標(biāo)準(zhǔn)：一是安全，二是有效。”楊建民表示，“國家應(yīng)盡快出臺符合國情的硬性標(biāo)準(zhǔn)，幫助中國分子生物醫(yī)藥工作者們在現(xiàn)有CAR-T的基礎(chǔ)上再提高療效，做得更好。”

2016年科技部《國家重點研發(fā)計劃（慢病）》及2017年科技部《“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究”重點專項》中，明確將基因修飾細胞免疫治療（CAR-T）個性化治療標(biāo)準(zhǔn)作為重點專項進行研究。

所以，專家們建議，對“免疫療法”，一定不能盲目輕信，也不可貿(mào)然排斥。（金婉霞 記者王春）