7個月大患有罕見病的千千因臍帶血造血干細(xì)胞移植重獲新生，患者家屬對中國干細(xì)胞集團上海市臍帶血庫表示感謝。　芊燁　攝

　　中國干細(xì)胞集團聯(lián)合復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院，成功為7個月大的罕見病小患者千千進(jìn)行了臍帶血造血干細(xì)胞移植。　芊燁 攝

　　 中國干細(xì)胞集團聯(lián)合復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院，2日成功為7個月大的罕見病小患者千千進(jìn)行了臍帶血造血干細(xì)胞移植。

　　據(jù)介紹，千千患有極為罕見的“白細(xì)胞黏附缺陷癥Ⅰ型”，免疫力低下，體重只有5公斤。此前中國并無采用臍帶血治療該種罕見病的案例。小千千也成為了當(dāng)下可查到的患有該癥，且成功獲得救治的，年齡最小、體重最輕的患者。

　　據(jù)知，在世界范圍內(nèi)，治療“白細(xì)胞黏附缺陷癥Ⅰ型”多采用全相合外周血/骨髓移植治療方法，該方法配型成功率低、配型周期長。用臍帶血造血干細(xì)胞移植是最合適、最有效的治療這類免疫缺陷病的方法之一。

　　中國干細(xì)胞集團方面當(dāng)日告訴記者，“白細(xì)胞黏附缺陷癥Ⅰ型”是因為基因缺陷，使白細(xì)胞不能黏附和穿過血管內(nèi)皮細(xì)胞。患者的臨床特征為反復(fù)嚴(yán)重細(xì)菌感染，局部無膿性物產(chǎn)生，傷口愈合差。這種疾是極難被正確診斷出來的。

　　小千千的家人告訴記者，千千的親生姐姐，在5個月大時不幸夭折，其病癥就是發(fā)熱、蜂窩織炎、重癥感染。此前，小千千曾在武漢市婦幼保健院等處接受檢查，但均未得到正確診斷。最后，小千千輾轉(zhuǎn)至復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院。該院血液科主任錢曉文確診孩子所患的是極為罕見的“白細(xì)胞黏附缺陷癥Ⅰ型”。

　　采取臍帶血造血干細(xì)胞移植是治療該病的理想方案。中國干細(xì)胞集團透露，經(jīng)過配型檢索，該集團旗下的重慶市干細(xì)胞庫很快配到了一份符合移植需求的臍帶血造血干細(xì)胞。

　　國慶節(jié)，干細(xì)胞集團臨床工作人員護(hù)送珍貴的臍帶血乘飛機從重慶來滬。由于臍帶血造血干細(xì)胞不能接受X光照射，必須隨身攜帶，且對運輸條件有非常嚴(yán)格要求，相關(guān)航空公司專門開辟了綠色通道。

　　2日，在上海市復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院血液科無菌倉內(nèi)，珍貴的臍帶血造血干細(xì)胞被緩緩輸入患者小千千的體內(nèi)。看著臍帶血緩緩流入小千千的體內(nèi)，孩子父母百感交集。千千媽媽說，以前就聽說過干細(xì)胞醫(yī)療，沒想到會有這么好的效果。其他治療方法做不到的事情，干細(xì)胞醫(yī)療卻可做到。

　　錢曉文告訴記者，相對于骨髓移植和外周血造血干細(xì)胞移植，臍帶血具有來源豐富、獲取便捷、資源純凈、移植物抗宿主反應(yīng)輕、治療費用低等優(yōu)點。這位專家表示，除了能有效治療部分免疫缺陷病、白血病、再生性障礙貧血等幾十種疾病外，臍帶血造血干細(xì)胞移植能治療的疾病種類還在不斷增加。

　　有著“中國造血干細(xì)胞移植之父”之稱的中國工程院院士陸道培曾表示，從醫(yī)學(xué)的角度，保存臍帶血是有價值的。作為醫(yī)生，他希望將來有更多病人在需要的時候能用上自體臍帶血。

　　據(jù)了解，目前，中國干細(xì)胞集團已與全中國83家大型醫(yī)院開展了臨床移植合作，每年可為超過600例的病患提供臍帶血造血干細(xì)胞的臨床移植。在接受移植的患者中，體重超過30公斤的患者占78.66%，年齡超過18周歲的成人患者占58.60%，患者移植后兩年的存活率達(dá)到82.80%，均位居國際先進(jìn)水平。(陳靜)

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