昨日從南開大學獲悉，該校藥物化學生物學國家重點實驗室研發(fā)的抗癌新藥為全球腦膠質(zhì)瘤患者帶來了希望。10月10日，第3名腦膠質(zhì)母細胞瘤志愿者在澳大利亞墨爾本的Epworth醫(yī)院開始接受該藥物的臨床試驗。

腦部膠質(zhì)瘤是一類最常見的顱內(nèi)惡性腫瘤，治療這類癌癥最大的困難是，藥物很難進入腦部。這也使腦膠質(zhì)瘤患者不得不面對“無藥可用”的絕望。

南開大學藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時8年，自主研發(fā)了一例可突破血腦屏障，進入腦部，對癌癥干細胞具有選擇性殺滅效果的抗腦膠質(zhì)瘤新藥——ACT001。該藥物具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)，原料提取、藥物制備等工作全面領(lǐng)先國際，有望成為人類對抗腦膠質(zhì)瘤的“新武器”。

“小白菊內(nèi)酯”的化合物對癌癥干細胞具有選擇性殺滅作用，但價格奇高，每公斤的成本超過100萬元。除此之外，“小白菊內(nèi)酯”穩(wěn)定性差，易降解，水溶性差，很難溶入人體血液，這些都極大限制了它的藥物制備。陳悅團隊通過海量實驗分析，最終發(fā)現(xiàn)中國特有植物——山玉蘭的根皮可替代杭菊提取“小白菊內(nèi)酯”，且提取率穩(wěn)定在5%—6%，成本約為每公斤5000元。隨后，陳悅團隊通過全合成與半合成的手段對“小白菊內(nèi)酯”進行了化學結(jié)構(gòu)改進，改進后的化合物水溶性良好，可口服進入血液；穩(wěn)定性也提高了7倍，并實現(xiàn)了藥物在人體內(nèi)的緩慢釋放，很好地控制了藥物濃度，解決了安全性和有效性的問題。

“目前，ACT001已在澳大利亞進入臨床一期試驗，并獲得了10余個國家的專利保護。可以說，我們實現(xiàn)了中國在該領(lǐng)域藥物研發(fā)的優(yōu)勢反超，并牢牢占據(jù)主導。ACT001的創(chuàng)制有望為解決腦膠質(zhì)母細胞瘤這一世界性醫(yī)學難題提供一種新的治療手段。”陳悅說。（記者 趙暉）