《中國血液學(xué)》雜志在今年8月份發(fā)表了由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授牽頭組織的《中國慢性髓性白血病診斷與治療指南（2016版）》（以下簡稱2016版《指南》）。近日，王建祥解讀了2016版《指南》的更新亮點(diǎn)，分享了2016版《指南》中的慢性髓性白血病（以下簡稱慢粒）的最新治療理念，指出了2016版《指南》給慢粒患者帶來的新希望——從可治、可控到可愈。

　　慢粒占成人白血病的15%，全球年發(fā)病率為1.6/10萬~2/10萬。我國幾個(gè)地區(qū)的流行病學(xué)調(diào)查顯示，慢粒發(fā)病率為0.39/10萬~0.55/10萬。但是，我國慢粒患者較西方更為年輕化，中位發(fā)病年齡為45~50歲，而西方為67歲。慢粒患者早期多數(shù)沒有明顯體征或者癥狀，如不及時(shí)治療，通常在3~5年內(nèi)可能進(jìn)展至終末急性期而導(dǎo)致死亡。為此，王建祥說，我國曾在2011年、2013年制定過相應(yīng)的慢粒治療指南，而2016版《指南》對慢粒的治療、監(jiān)測、隨訪、患者的全過程管理，都作了更為詳細(xì)的介紹，這在以前的指南中是沒有的。

　　變化一：一線治療藥物增加

　　王建祥表示，2016版《指南》主要體現(xiàn)了兩個(gè)方面的明顯改變：第一是治療藥物的選擇。慢粒是人類歷史上第一種可以通過小分子靶向藥物進(jìn)行有效治療的癌癥。小分子靶向藥物酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的出現(xiàn)，使得持續(xù)一線TKI治療的慢粒患者10年生存率可以達(dá)到85%~90%。TKI治療獲得深度分子學(xué)反應(yīng)持續(xù)超過兩年的患者，部分能夠獲得長期的無治療緩解（TFR），即功能性治愈。但是針對慢粒的慢性期患者，原來的指南推薦使用的TKI藥物只有伊馬替尼一種，2016版《指南》里則增加了尼洛替尼。2016版《指南》首次指出：“推薦尼洛替尼為慢性期髓性白血病患者一線治療的選擇之一。”

　　王建祥指出，這表明二代TKI藥物在早期分子學(xué)反應(yīng)上優(yōu)于一代TKI藥物，這將有望幫助慢粒患者達(dá)到更早、更深的分子學(xué)緩解，在很大程度上可推動(dòng)慢粒的治療，最終或?qū)�減輕患者及其家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高生活質(zhì)量。

　　變化二：療效監(jiān)測標(biāo)準(zhǔn)改變

　　王建祥表示，2016版《指南》第二個(gè)明顯的改變是慢粒療效監(jiān)測的標(biāo)準(zhǔn)，尤其是早期療效監(jiān)測的標(biāo)準(zhǔn)。以前大家知道要做監(jiān)測，但如何做、什么時(shí)間做并不明確。2016版《指南》在治療過程中引入了分子學(xué)分析，患者定期監(jiān)測3個(gè)月、6個(gè)月乃至12個(gè)月的用藥反應(yīng)，從而界定哪些患者反應(yīng)是最好的，哪些患者是反應(yīng)不好乃至治療失敗的，比之前的兩版指南提到的療效監(jiān)測時(shí)間都有所提前。“這說明我們對治療的干預(yù)更為積極，如果治療取得早期反應(yīng)，則意味著取得后期反應(yīng)的效果更好。而早期反應(yīng)不佳時(shí)，則預(yù)計(jì)后期的反應(yīng)也不好，就需要我們在治療上進(jìn)行一些調(diào)整或干預(yù)。當(dāng)然，這也是基于國內(nèi)外研究所獲得的數(shù)據(jù)”。

　　王建祥特別指出，現(xiàn)階段停藥只在臨床研究中進(jìn)行，隨意停藥有風(fēng)險(xiǎn)，很多內(nèi)容還有待進(jìn)一步的實(shí)踐和補(bǔ)充。

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