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廣州醫(yī)科大學附屬第三醫(yī)院20日稱，該院生殖醫(yī)學中心劉見橋研究團隊對人類可正常發(fā)育的二倍體胚胎進行基因編輯，證實CRISPR基因編輯技術(shù)可以讓科學家對人類的DNA進行定點改造，為通過改造缺陷基因來治療遺傳疾病提供可能性。

該項研究是人類二倍體胚胎(即一個卵子和一條精子組成的胚胎)基因編輯的最新研究成果，日前在國際期刊《分子遺傳學和基因組學》上發(fā)表，受到國際關注。據(jù)了解，這是全球首次將CRISPR技術(shù)運用于人類二倍體胚胎。此前對人類胚胎進行基因編輯的研究都是應用在異常發(fā)育的三倍體(即兩個精子和一個卵子)胚胎。

劉見橋團隊研究所使用的是廣醫(yī)三院生殖醫(yī)學中心患者捐贈的未成熟卵子。科研人員先將這些未成熟卵子在體外誘導成熟，然后與捐贈的精子進行體外配對。但捐贈的精子分別攜帶“蠶豆病”和β型地中海貧血的遺傳突變?nèi)毕莼�因，這意味著將結(jié)合成攜帶遺傳突變基因的胚胎。

“這次研究證實，CRISPR技術(shù)在二倍體胚胎中的效果要比之前在三倍體胚胎中的應用好得多。”劉見橋稱，在6枚攜帶遺傳性疾病突變基因的胚胎中，有1枚胚胎的全部細胞都被修復了，有2枚胚胎實現(xiàn)部分細胞被修復。實驗結(jié)果顯示基因修復成功率較以往有了明顯提高。

劉見橋稱，目前的技術(shù)對于遺傳疾病幾乎沒有有效的根治辦法，只能通過早期診斷來阻止遺傳病患兒的出生。而對胚胎基因進行編輯，則有望徹底阻斷遺傳基因。

“基因編輯技術(shù)實現(xiàn)臨床應用還有很長一條道路要走。”劉見橋認為，關于基因編輯技術(shù)可能帶來的倫理風險備受關注，但是該項技術(shù)也逐漸被人們接納。未來需要找到防止胚胎嵌合的方法，而且還要對編輯過的胚胎進行各種測試，以保證沒有產(chǎn)生任何錯誤基因，確保后代安全。